Voor mensen met Multipele Systeematrofie (MSA) bestaat op dit moment geen behandeling die de ziekte afremt. Daarom is het goed nieuws dat een mogelijk nieuw medicijn een belangrijke stap dichterbij is gekomen. De ontwikkelaar mag zich nu voorbereiden op een groot fase 3-onderzoek. Dat is de laatste onderzoeksfase voor een mogelijke goedkeuring.
Nieuw medicijn naar volgende onderzoeksfase
De ontwikkeling van een mogelijk nieuw medicijn voor Multipele Systeematrofie (MSA) is een stap verder. Ontwikkelaar Alterity Therapeutics heeft met de Amerikaanse medicijnautoriteit afspraken gemaakt over de opzet van een fase 3-onderzoek. Daardoor kan de fabrikant beginnen met de voorbereidingen voor deze laatste grote onderzoeksfase. Dat betekent niet dat het middel al is goedgekeurd. Wel komt een mogelijke behandeling voor mensen met MSA een stap dichterbij. Dat is belangrijk, omdat er op dit moment nog geen behandeling is die de ziekte kan afremmen.
Een zeldzame vorm van parkinsonisme
Multipele Systeematrofie (MSA) is een vorm van atypisch parkinsonisme waarbij zenuwcellen afsterven. Zowel zenuwcellen in de hersenen als in het ruggenmerg kunnen worden aangetast. Mensen met MSA krijgen onder meer problemen met bewegen, evenwicht en de regeling van automatische functies van het lichaam, zoals de bloeddruk. Er bestaat op dit moment geen behandeling die de ziekte kan afremmen. De ziekte verloopt vaak snel en leidt geleidelijk tot steeds meer beperkingen. Juist daarom wordt wereldwijd gezocht naar behandelingen die de ziekte mogelijk kunnen vertragen.
Wat weten we tot nu toe?
In een eerdere fase 2-studie liet het middel veelbelovende resultaten zien. Volgens de fabrikant verliep de ziekte bij mensen die het middel kregen ongeveer 48% langzamer dan bij mensen die een placebo kregen. Ook leken hun slikproblemen en klachten door een lage bloeddruk af te nemen. Omdat aan deze studie maar een kleine groep mensen meedeed, is nog niet zeker of dezelfde resultaten ook gelden voor een grotere groep mensen met MSA. Daarom is een fase 3-onderzoek nodig.
De laatste stap vóór een mogelijke goedkeuring
Voordat een nieuw medicijn kan worden goedgekeurd, moet het in meerdere onderzoeken worden getest. Een fase 3-studie is meestal de grootste klinische studie en is bedoeld om eerdere onderzoeksresultaten te bevestigen. Het doel is om te onderzoeken of het middel veilig is en werkt bij een grotere groep mensen. Als de resultaten positief zijn, kan de fabrikant daarna een aanvraag indienen om het middel te laten registreren.
Hoe zou het middel kunnen werken?
Het middel is ontwikkeld om de balans van ijzer in de hersenen te herstellen. Bij MSA kan ijzer zich ophopen in bepaalde hersengebieden. Hierdoor kunnen zenuwcellen beschadigd raken. Onderzoekers denken dat een verstoorde ijzerbalans ook kan bijdragen aan de ophoping van het eiwit alfa-synucleïne. Dit eiwit speelt een belangrijke rol bij MSA en ook bij andere vormen van parkinsonisme. Onderzoekers hopen dat het middel deze processen kan afremmen en daarmee ook de ziekteprogressie vertraagt.
Mogelijk ook relevant voor de ziekte van Parkinson
Hoewel het onderzoek zich nu richt op MSA, kijken onderzoekers ook naar mogelijke toepassingen bij andere vormen van parkinsonisme. Bij de ziekte van Parkinson speelt de ophoping van alfa-synucleïne mogelijk ook een rol. Daarom wordt in laboratoria onderzocht of deze aanpak ook voor de ziekte van Parkinson interessant kan zijn. Er zijn op dit moment nog geen klinische studies gestart bij mensen met de ziekte van Parkinson.
Hoe gaat het nu verder?
De fabrikant wil eind 2026 starten met het fase 3-onderzoek in de Verenigde Staten. Als de resultaten positief zijn, kan daarna een aanvraag worden ingediend om het middel te registreren. Vervolgens beoordelen medicijnautoriteiten of het middel veilig en effectief genoeg is om beschikbaar te komen voor mensen met MSA. Dit proces neemt meestal nog enige tijd in beslag. Toch is dit een bemoedigende ontwikkeling, omdat iedere succesvolle onderzoeksfase een stap dichter bij een mogelijke nieuwe behandeling brengt.
Bron: ASX:ATH – FDA Meeting Minutes Confirm Registrational Path for ATH434. Retrieved July 2026, from https://alteritytx.com/announcements/7620360