Elke maand beantwoorden wij een lezersvraag. In deze editie vraagt Gerdiene zich af: “Mijn man heeft parkinson, we doneren aan ParkinsonNederland en we lezen regelmatig over veelbelovend onderzoek. Dat geeft hoop, maar hoelang duurt het voordat zo’n nieuwe behandeling er echt is?“
Een onderzoeker vindt nieuwe aanknopingspunten voor een behandeling of medicijn. Dat is hoopvol, maar tot mensen met parkinson er echt iets aan hebben, is het nog een lange weg. Welke stappen horen daarbij? En waarom duurt het zo lang? We leggen uit waarom het soms jaren kost voordat een donatie leidt tot een medicijn dat iemand met parkinson kan gebruiken.
Hoelang duurt het van onderzoek tot goedkeuring?
Van de eerste aanknopingspunten in het laboratorium tot een goedgekeurd medicijn duurt het gemiddeld tien tot vijftien jaar. Een groot deel van die tijd bestaat uit onderzoek. Eerst wordt in het laboratorium onderzocht of een mogelijke behandeling veilig en veelbelovend genoeg is. Daarna wordt een mogelijke behandeling bij mensen getest. Dit deel noemen we klinisch onderzoek.
Verschillende fasen klinisch onderzoek
Klinische studies verlopen in verschillende fasen:
- Fase 1 onderzoek: hier wordt vooral gekeken naar de veiligheid van het middel, de juiste dosering en mogelijke bijwerkingen.
- Fase 2 onderzoek: het middel wordt getest bij mensen met parkinson. Onderzoekers kijken dan ook of het middel werkt.
- Fase 3 onderzoek: het middel wordt bij een grotere groep mensen onderzocht én vergeleken met de standaardbehandeling of een placebo.
Klinisch onderzoek kan meerdere jaren duren. Hoe lang precies, verschilt sterk per medicijn en therapie. Soms lopen verschillende fasen van het onderzoek ook deels naast elkaar.
Van onderzoek naar goedkeuring
Als de klinische studies succesvol zijn afgerond, kan de producent een aanvraag doen om het medicijn op de markt te brengen. In Europa beoordeelt het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) de aanvraag en geeft advies over de goedkeuring. De Europese Commissie neemt het officiële besluit over de toelating tot de Europese markt. In de Verenigde Staten is de Food and Drug Administration (FDA) verantwoordelijk voor de beoordeling en goedkeuring. Deze twee instanties beoordelen nieuwe geneesmiddelen los van elkaar. Goedkeuring van de FDA betekent dus nog niks voor mensen met parkinson in Nederland.
Ook na goedkeuring door de autoriteiten zijn we er nog niet helemaal. Bij deze beoordeling wordt vooral gekeken naar de veiligheid en werkzaamheid van het medicijn. Daarna volgt in Nederland, afhankelijk van het medicijn, nog een beoordeling voor vergoeding en opname in het zorgsysteem. Daarbij spelen onder andere zorgverzekeraars en het Zorginstituut Nederland een rol.
Mogelijkheden om het proces te versnellen
In sommige gevallen kan de ontwikkeling en goedkeuring sneller verlopen. Dat hangt onder andere af van het ziektebeeld en de resultaten van het onderzoek. Als een behandeling veelbelovend is en er een grote medische behoefte is, kunnen er mogelijkheden zijn om bepaalde stappen in het proces te versnellen.
Zo zijn er verschillende manieren om ervoor te zorgen dat veelbelovende behandelingen mogelijk eerder beschikbaar komen. Daarom wil ParkinsonNederland zoveel mogelijk investeren in onderzoek en innovatie. Op die manier is de kans groter dat behandelingen eerder beschikbaar komen voor mensen met parkinson.