Groot nieuws: onderzoekers hebben voor het eerst een nieuwe behandeling voor de ziekte van Parkinson getest bij mensen. Het gaat om een innovatieve, gerichte aanpak. Een vorm van gentherapie die zich richt op een belangrijk ziekteproces in de hersenen, in plaats van alleen op het bestrijden van symptomen.
Nieuwe therapie
De therapie maakt gebruik van zogeheten antisense-technologie. Dit is een behandeling die een fout signaal in het lichaam blokkeert. Daardoor wordt er minder schadelijk eiwit aangemaakt. In dit geval richt de behandeling zich op het LRRK2-gen. Ongeveer 2 procent van de mensen met de ziekte van Parkinson heeft een verandering in dit gen. Bij erfelijke vormen is dat nog iets vaker het geval. Antisense-therapie wordt al langer onderzocht in het lab. Maar dit is één van de eerste keren dat zo’n behandeling bij mensen wordt getest.
Resultaten van dit onderzoek
In deze eerste studie kregen 82 deelnemers de behandeling of een nepmiddel zonder werkzame stof (placebo). Het medicijn werd toegediend via een injectie in het ruggenmerg. De belangrijkste vraag in deze fase van het onderzoek was of de behandeling veilig is. De resultaten laten zien dat de behandeling over het algemeen goed werd verdragen. Aan deze studie deden zowel mensen met als zonder LRRK2-veranderingen mee. Bij beide groepen bereikte het medicijn het doelwit en verlaagde de hoeveelheid van het betrokken eiwit. De onderzoekers denken daarom dat het medicijn potentieel de onderliggende ziekte-mechanismen van parkinson aanpakt.
Wat dit betekent
Hoewel dit mooie resultaten zijn, is het belangrijk om te benadrukken dat dit een eerste test bij mensen betreft. De studie is nog niet bedoeld om te bewijzen dat de behandeling parkinson kan vertragen of stoppen. Toch laat dit onderzoek zien dat er wereldwijd hard wordt gewerkt aan nieuwe manieren om parkinson aan te pakken. De volgende fase van het onderzoek zal bekijken of de therapie effect heeft op parkinson-specifieke klachten. Dit deel van het onderzoek is recent afgerond en de resultaten worden in de loop van komend jaar verwacht.
Dankzij de steun van donateurs kunnen onderzoekers dit soort innovatieve ideeën verkennen. Niet elke studie leidt direct tot een doorbraak, maar elke stap brengt ons dichter bij een wereld zonder parkinson.
Bron: Mabrouk, O. S. et al., (2026) LRRK2-Targeting Antisense Oligonucleotide in Parkinson’s Disease: A Phase 1 Randomized Controlled Trial. Nature Medicine.